syringeUna soluzione “a colpi di terapia genica”, per rendere immuni le cellule al ceppo più comune di HIV, è pronta per essere testata sull’uomo.
I primi pazienti a ricevere il trattamento sperimentale saranno quelli con problemi di resistenza ai farmaci.

“Ad oggi esistono buoni trattamenti contro l’HIV. Infatti la lotta all’Aids rappresenta una delle storie di maggior successo degli ultimi 20 anni in medicina – ha affermato Pablo Tebas, esperto di malattie infettive presso l’Università della Pennsylvania – Tuttavia, nel corso del tempo, se i farmaci non sono presi correttamente, le persone sviluppano resistenza ai trattamenti, fino ad arrivare ad avere limitate alternative terapeutiche su cui poter contare.”

Di recente gli scienziati hanno svelato il motivo per cui una piccola percentuale di persone esposte al virus HIV non viene infettata: i globuli bianchi dell’uomo, noti come cellule T e coinvolti nella risposta immunitaria, hanno un gene chiamato “CCR5” che risulta essere del tutto superfluo per il loro corretto funzionamento ma indispensabile al virus dell’Aids per attaccare le cellule e infettarle. In questi individui, assolutamente sani, il gene CCR5 non funziona e per tale motivo si presentano resistenti all’infezione di HIV e al progredire della malattia. Il loro asso nella manica è rappresentato dal fatto che la proteina CCR5, di cui sono privi, è cruciale al virus per infettare le cellule immunitarie.

Pertanto gli esperti hanno pensato che si potesse rendere resistente al virus dell’Aids anche chi non lo è naturalmente come questi pochi soggetti più fortunati. Per farlo, spiegano, bisogna spegnere CCR5.
Gli scienziati hanno dimostrato in un recente studio pubblicato sulla rivista ‘Gene Therapy’ edita da Nature, che silenziando il gene CCR5 le cellule umane si mostrano immuni al virus. La tecnica biomolecolare si basa su proteine chiamate “dita di zinco” (zinc finger) che sono in grado di eliminare qualsiasi gene da una cellula vivente.

In teoria, i domini a dita di zinco potrebbero in questo modo rendere chiunque immune al virus.

La procedura è semplice: si prende qualche cellula T da un paziente affetto da HIV, si elimina il gene CCR5, si fanno crescere tali cellule T in laboratorio e infine vengono di nuovo iniettate nel paziente.

“In questo primo studio – ha spiegato Tebas – si infondono circa 10 miliardi di queste cellule nei partecipanti al trial, per verificare se il metodo è sicuro e se tali cellule inibiscono in vivo la replicazione di HIV. Sappiamo nel frattempo che in provetta tale tecnica è efficace”.

di Simona Barbato